FonteUfficiale.it “ Un ragazzo è morto durante una terapia genica sperimentale di Pfizer „

Durante una terapia genica sperimentale per la sindrome di Duchenne un ragazzo è morto. La sperimentazione incrociata è stata immediatamente interrotta in attesa di chiarire le cause del decesso

Durante una terapia genica sperimentale per la sindrome di Duchenne, un ragazzo è deceduto, causando un crollo nel titolo di Pfizer. La sperimentazione incrociata è stata immediatamente interrotta in attesa di chiarire le cause del tragico evento.

Le azioni di Pfizer hanno registrato un calo dopo la morte del ragazzo coinvolto nella sperimentazione della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne. Al momento, non è stata ancora determinata con precisione la causa del decesso o le circostanze esatte. Pfizer ha confermato che il ragazzo ha subito un arresto cardiaco, portando alla sospensione della raccolta dei dati e della sperimentazione nel suo studio randomizzato di fase 3, come riportato da STAT News. Di conseguenza, l’azienda ha deciso di interrompere temporaneamente la somministrazione della terapia genica ai pazienti che avevano inizialmente ricevuto un placebo, dopo un anno. Lo studio si trovava nella fase incrociata, in cui i partecipanti che avevano precedentemente ricevuto il placebo passavano a ricevere il trattamento attivo.

Pfizer prevede di divulgare i dati dello studio nelle prossime settimane, mentre si attende ulteriori informazioni sulla tragedia. È importante notare che eventi tragici come questo richiamano alla mente il caso di Jesse Gelsinger nel 1999, la prima persona pubblicamente identificata come deceduta durante una sperimentazione clinica per la terapia genica, che ha portato alla chiusura della ricerca genetica umana presso l’Istituto di Terapia Genica della Penn. Questi incidenti mettono in evidenza i potenziali rischi associati alle terapie genetiche.

Nonostante la tragedia, la terapia genica in questione era considerata un’importante risorsa per combattere la sindrome di Duchenne, una forma grave di distrofia muscolare. Questa malattia ereditaria colpisce le fibre muscolari a causa di mutazioni nel gene della distrofina, portando a una progressiva degenerazione muscolare e debolezza congenita. I pazienti affetti possono sperimentare difficoltà nella deambulazione, che progrediscono fino a rendere necessario l’uso di una sedia a rotelle. Le complicazioni cardiache e ortopediche sono comuni, e il decesso avviene spesso a causa della compromissione dei muscoli respiratori o della cardiomiopatia, solitamente intorno ai vent’anni.