Notizia dell’ultima ora: Sono morti due bambini curati con un farmaco per il trattamento della atrofia muscolare spinale (Sma)
17 FEBBRAIO 2023 – FONTEUFFICIALE – BREAKING NEWS – L’Aifa comunica che due bambini, di 4 e 28 mesi di età, trattati con il farmaco onasemnogene abeparvovec per la cura dell’atrofia muscolare spinale, sono morti a causa di insufficienza epatica acuta. I decessi sono avvenuti durante il periodo di riduzione graduale della dose di corticosteroidi, a causa di un danno epatico manifestatosi con vomito, debolezza e aumento delle aminotransferasi epatiche. L’Aifa richiede un monitoraggio della funzione epatica prima del trattamento e regolarmente per almeno 3 mesi dopo l’infusione, e di non ridurre i corticosteroidi fino a quando i valori dei test di funzionalità epatica non rientrano nella norma.
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