Un team internazionale di ricercatori ha ripristino la vista in pazienti affetti da deficit di cellule staminali limbari (LSCD), un intervento mai eseguito prima nel mondo
Un team internazionale di ricercatori, guidato da scienziati giapponesi, ha raggiunto un importante traguardo medico: il ripristino della vista in pazienti affetti da deficit di cellule staminali limbari (LSCD), una grave patologia oculare che danneggia e offusca la cornea. Questo risultato è stato ottenuto grazie a un trapianto sperimentale di cellule epiteliali corneali derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), un intervento mai eseguito prima nel mondo.
Il trapianto sperimentale e i risultati
Il trattamento ha migliorato significativamente la vista dei pazienti: a due anni dall’intervento si è osservata una riduzione dell’offuscamento corneale e un miglioramento dell’acuità visiva e della visione a distanza. I risultati indicano una significativa ripresa visiva anche in condizioni cliniche complesse.
Le cellule utilizzate, chiamate iCEPS (cellule epiteliali corneali derivate da iPSC), sono state ottenute da cellule staminali pluripotenti indotte. Queste staminali, scoperte nel 2006 dal ricercatore giapponese Shinya Yamanaka – premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina nel 2012 – possono trasformarsi in qualsiasi tipo di cellula dell’organismo, partendo da cellule somatiche adulte, come quelle della pelle o del sangue.
Lo studio e i pazienti coinvolti
Il trapianto è stato realizzato da un team dell’Università di Osaka, in collaborazione con istituzioni come l’Università di Kyoto, il Centro per la ricerca e applicazione delle cellule iPS e l’Università di Cardiff. Lo studio clinico, condotto presso l’Ospedale Universitario di Osaka, ha coinvolto quattro pazienti affetti da LSCD:
- Una donna di 44 anni e un uomo di 72 anni con deficit idiopatico di cellule staminali limbari.
- Un uomo di 66 anni con pemfigoide delle mucose oculari.
- Una donna di 39 anni con necrosi epidermica tossica.
L’obiettivo principale dello studio era verificare se il trapianto di iCEPS fosse sicuro ed efficace. Le cellule trapiantate, ricavate dal sangue, sostituiscono quelle normalmente presenti alla base della cornea, le quali permettono di mantenerla limpida. Quando queste cellule mancano – a causa di condizioni congenite, sindromi o traumi – la cornea si infiamma, si offusca e compromette la vista.
Sicurezza e risultati clinici
I ricercatori hanno dichiarato che il trapianto è risultato sicuro, senza eventi avversi gravi come tumori o rigetti, durante i due anni di follow-up. Segni di miglioramento visivo sono stati rilevati già dopo sette mesi dall’intervento. A un anno dall’impianto:
- L’opacità corneale si è ridotta in tutti i pazienti.
- L’acuità visiva corretta a distanza è migliorata.
- Sono migliorati anche i sintomi soggettivi e la qualità della vita.
Tuttavia, i risultati sono stati variabili:
- La donna di 44 anni e l’uomo di 72 anni hanno registrato i progressi più significativi.
- La paziente di 39 anni ha mostrato una regressione, probabilmente a causa di una risposta immunitaria severa, non avendo ricevuto un trattamento immunosoppressore con ciclosporina.
Le prospettive future
Nonostante il numero ridotto di partecipanti, il successo del trapianto di iCEPS rappresenta una speranza per i pazienti con LSCD. Sono però necessari ulteriori studi su larga scala per confermare la sicurezza e l’efficacia di questa tecnica innovativa.
I dettagli dello studio, intitolato “Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-in-human interventional study in Japan”, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet.